Πέμπτη, 3 Δεκεμβρίου, 2020
ΦΙΛΑΔΕΛΦΕΙΑ. («pennmedicine.org»). Ερευνητές του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια επιχειρούν, σε σύμπραξη με την εταιρεία βιοτεχνολογίας Regeneron, να παρασκευάσουν ένα σπρέι για τη μύτη που θα προστατεύει από την Covid-19. Το κοκτέιλ αντισωμάτων Regeneron (οι ουσίες casirivimab και imdevimab χορηγούνται μαζί) μελετάται σε κλινικές δοκιμές για τη θεραπεία και την πρόληψη του Covid-19 και πρόσφατα έλαβε άδεια έκτακτης ανάγκης από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) σε ορισμένους ασθενείς υψηλού κινδύνου με ήπιο έως μέτριο Covid-19.
Ο πρωτοπόρος γονιδιακής θεραπείας Τζέιμς Γουίλσον (James Wilson), καθηγητής Ιατρικής και διευθυντής του προγράμματος γονιδιακής θεραπείας και του Κέντρου Oρφανών Νόσων στην Ιατρική Σχολή Perelman του Πανεπιστημίου Πενσυλβάνιας και η ομάδα του θα συνεργαστεί με τη Regeneron για να μελετήσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της χρήσης φορέων AAV για εισαγάγουν την ακολουθία των αντισωμάτων εξουδετέρωσης του ιού από το κοκτέιλ απευθείας στα ρινικά επιθηλιακά κύτταρα. Αυτή η νέα συνεργασία θα εισαγάγει την εφαρμογή των AAV, τα οποία παραδοσιακά χρησιμοποιούνται για γονιδιακές θεραπείες κατά των θανατηφόρων γενετικών ασθενειών, για την καταπολέμηση ενός ιού που έχει μολύνει περισσότερους από 50 εκατομμύρια ανθρώπους σε ολόκληρο τον Κόσμο και έχει πάρει τη ζωή 1,25 εκατομμυρίων μέχρι σήμερα.
«Ο αγώνας ενάντια στο Covid-19 απαιτεί τις πιο δημιουργικές προσεγγίσεις για την πρόληψη, τον έλεγχο και τη θεραπεία αυτής της ασθένειας», δήλωσε ο Γουίλσον. «Τα πρώιμα κλινικά δεδομένα από τη Regeneron δείχνουν ότι ο ερευνητικός συνδυασμός αντισωμάτων τους μπορεί να διαδραματίσει ρόλο στη θεραπεία της νόσου και στη μείωση της σοβαρότητας σε εκείνους που έχουν μολυνθεί. Ελπίζουμε να αξιοποιήσουμε την ικανότητα εξουδετέρωσης του ιού αυτού του κοκτέιλ αντισωμάτων για την πρόληψη του Covid-19 χρησιμοποιώντας επίσης έναν νέο μηχανισμό παράδοσης».
«Το πλεονέκτημα του AAV σε αυτήν την εφαρμογή είναι ότι μπορεί να επιτύχει παρατεταμένη έκφραση των αντισωμάτων στον ρινικό βλεννογόνο, που είναι το σημείο της μόλυνσης, μετά από μία μόνο χορήγηση», είπε. «Σε αντίθεση με τα παραδοσιακά εμβόλια, η παράδοση αντισωμάτων AAV παρέχει ταχεία έναρξη απόκρισης και καμία εξάρτηση από την ανάγκη για τον αποδέκτη να προκαλεί απόκριση ανοσοποιητικού συστήματος με την πάροδο του χρόνου. Αυτό το τελευταίο χαρακτηριστικό μπορεί να είναι ιδιαίτερα ελκυστικό σε άτομα με εξασθενημένο ανοσοποιητικό σύστημα, όπως οι ηλικιωμένοι ή σε άτομα που χρειάζονται ταχεία προστασία, όπως οι εργαζόμενοι στην πρώτη γραμμή υγείας».
Ενας από τους κύριους στόχους του καθηγητή Γουίλσον καθ’ όλη τη διάρκεια της καριέρας του ήταν η ανάπτυξη νέων μεθόδων για τη μεταφορά γονιδίων σε κύτταρα.
Ηγήθηκε του εργαστηρίου του στο GTP για να ανακαλύψει την οικογένεια ιών AAV, που βρέθηκαν σε πρωτεύοντες ιστούς, που μπορούν να κατασκευαστούν για να μεταφέρουν υγιές DNA στα σωστά κύτταρα. Οι φορείς AAV -οι πιο συχνά χρησιμοποιούμενοι ιικοί φορείς- αναπτύχθηκαν από το εργαστήριο του Γουίλσον στο Πανεπιστήμιο Πενσυλβάνιας σε μεγάλο βαθμό για τη θεραπεία σπάνιων και ορφανών ασθενειών. Το 2019, το εργαστήριο Γουίλσον γιόρτασε την έγκριση της FDA για το Zolgensma, το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο για τη θεραπεία της μυϊκής ατροφίας της σπονδυλικής στήλης. Η πρώιμη ανάπτυξη αυτού του φαρμάκου επέτρεψε την ανακάλυψη ενός προϊόντος απομόνωσης AAV στο εργαστήριο του Γουίλσον. Στη βιομηχανία biopharma, τουλάχιστον 90 προκλινικά προγράμματα και 40 κλινικά προγράμματα χρησιμοποιούν διανύσματα AAV Wilson.
E.K.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου